Генетика
Цитогенетический анализ результатов геномного редактирования на клеточной модели болезни Паркинсона
А.С.Ветчинова, В.В.Симонова, Е.В.Новосадова*, Е.С.Мануилова*, В.В.Ненашева*, В.З.Тарантул*, И.А.Гривенников*, Л.Г.Хаспеков, С.Н.Иллариошкин - 355-359
ФГБНУ Научный центр неврологии, Москва, РФ; *ФГБУН Институт молекулярной генетики РАН, Москва, РФ
Проведена цитогенетическая оценка результатов CRISPR/Cas9-коррекции мутации G2019S в гене LRRK2, ассоциированном с болезнью Паркинсона. Геномное редактирование проводили на индуцированных плюрипотентных стволовых клетках, полученных из фибробластов пациента-носителя мутации. В нейрональных предшественниках, дифференцированных из индуцированных плюрипотентных стволовых клеток после редактирования, выявлен мозаичный вариант тетраплоидии 92 XXYY/46, XY (от 24 до 43% клеток разных клонов), в единичных случаях отмечены также транслокации и разрывы хромосом. Это подтверждает актуальность разработки новых подходов, обеспечивающих стабильность генома CRISP/Cas9-редактируемых культур.
Ключевые слова: болезнь Паркинсона, индуцированные плюрипотентные стволовые клетки, геномное редактирование, CRISPR/Cas9, цитогенетика
Адрес для корреспонденции: snillario@gmail.com Иллариошкин С.Н.